Per la prima volta nella storia della medicina tre aziende farmaceutiche si sono dette pronte a sperimentare nuovi farmaci che potrebbero agire contro un'ampia gamma di tumori, (che vanno da quello al seno a quello alla prostata, al fegato ed ai polmoni). In pratica questi farmaci sono stati "programmati" per prendere di mira una particolare anomalia che riguarda il gene responsabile dello sviluppo del tumore. Ad ogni modo l'esperimento potrebbe segnare l'inizio di una nuova era genetica nella ricerca contro il cancro e dunque portare a cure rivoluzionarie sia per le forme tumorali più rare sia per le forme tumorali più comuni. In sostanza al momento Merck, Roche e Sanofi stanno ingaggiando una corsa per mettere a punto le rispettive versioni di un farmaco in grado di ripristinare un meccanismo che induce le cellule danneggiate ad autodistruggersi. Il che rappresenta un grande passo in avanti, considerando che finora nessuna società farmaceutica aveva mai condotto una sperimentazione clinica di vasta portata su pazienti affetti da varie forme tumorali. Al riguardo Otis Webb Brawley, direttore medico e scientifico dell'Associazione americana per la lotta contro il cancro, ha spiegato: "È un passo fondamentale nello sviluppo dei farmaci antitumorali. In futuro l'organo nel quale si è sviluppato il cancro conterà sempre meno, mentre la terapia a bersaglio molecolare sempre di più". Inoltre al centro di questa sperimentazione ci sono pazienti come Joe Bellino, a cui sette anni fa è stato diagnosticato un liposarcoma, (vale a dire un raro tumore che colpisce le cellule del tessuto adiposo). Questa forma tumorale si presta alla sperimentazione di un farmaco della Sanofi, perché i tumori quasi sempre presentano lo stesso problema genetico: una fusione di due grandi proteine. Se il farmaco dovesse funzionare, Sanofi potrebbe decidere di sperimentarlo su diversi tumori che presentano alterazioni genetiche simili. Comunque l'alterazione genetica presa di mira dal farmaco assillava i ricercatori da decenni. Infatti le cellule sane hanno un meccanismo naturale che le induce a morire se il loro DNA risulta troppo danneggiato per essere riparato. Ma i ricercatori hanno scoperto che innescare l'intero processo è una proteina nota come p53 e che Gary Gilliland della Merck definisce: "l'angelo della morte della cellula". Tuttavia le cellule tumorali riescono a disattivare questa proteina direttamente, (tramite una mutazione), oppure indirettamente congiungendola ad un'altra proteina cellulare che la inibisce. E dunque attualmente i ricercatori sono impegnati nel trovare un metodo per riattivare la p53 nelle cellule cancerogene in modo da provocarne l'autodistruzione. Oltretutto le speranze riposte nella proteina p53 iniziarono circa 20 anni fa e l'entusiasmo arrivò a tal punto che nel 1993 la rivista Science la consacrò "Molecola dell'anno" e la mise in copertina. Così le suddette case farmaceutiche cominciarono a dare la caccia ad una sostanza in grado di ripristinare il funzionamento della p53, provando anche la terapia genica, ma senza alcun esito positivo. In seguito si misero a studiare le forme tumorali che utilizzavano una via alternativa per disattivare la p53, bloccandola dopo averla attaccata con una proteina nota come Mdm2, ed a cercare una molecola che si interponesse tra loro per distanziarle. Infatti nel 1996 i ricercatori della Roche individuarono una minuscola "tasca" tra le due proteine nella quale poteva essere introdotta una molecola. Molecola che, infine, la Roche ha trovato e l'ha chiamata Nutlin. Tuttavia quest'ultima non è risultata funzionare come farmaco, perché non veniva assorbita dal corpo umano. Successivamente Roche, Merck e Sanofi hanno provato la sperimentazione di migliaia di altre molecole. Tanto che Al-Sanofi, insieme a Schaomeng Wang dell'Università del Michigan ed alla Ascenta Therapeutics, (una società biotech), sono riusciti a trovare un composto promettente; composto che la casa farmaceutica ha sperimentato iniettandolo ogni giorno nello stomaco di alcune cavie affette da sarcoma, scoprendo che i tumori erano scomparsi. E dunque la Roche è stata la prima a sperimentare un farmaco a base di p53 nei pazienti e, come richiesto dai protocolli, ha iniziato a cercare la giusta dose in modo da ottenere l'effetto desiderato senza risultare tossica. Per fare ciò sono serviti ben tre anni, ed a breve dovrebbero seguire studi rigorosi e qualora fossero positivi, sarebbero seguiti da sperimentazioni cliniche su più tipi di tumore. Per di più recentemente anche la Merck ha approfondito gli studi per capire quale sia la dose sicura ed al momento sta reclutando pazienti affetti da leucemia mieloide acuta. Successivamante la dose ideale sarà sperimentata in 15 pazienti su un campione di 30 per studiarne l'efficacia. Ed oltretutto anche la Sanofi ha iniziato i suoi test sulla sicurezza in Europa, mentre l'anno prossimo proseguirà in alcuni centri medici degli Stati Uniti. Comunque, come farà la Merck, si concentrerà su quei pazienti affetti da liposarcoma che hanno maggiori probabilità di rispondere al farmaco. Tuttavia il liposarcoma è talmente raro, (poco più di duemila casi l'anno nel mondo), che attualmente nessun farmaco è stato sperimentato sui pazienti colpiti da questo tumore, come Joe Bellino che sperava di poter essere tra i primi, ma purtroppo nel suo caso il test arriva troppo tardi, poiché è morto di tumore lo scorso 13 Novembre.
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