La Sclerosi Laterale Amiotrofica, (spesso abbreviata con la sigla SLA), come noto, è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, ovvero le cellule cerebrali responsabili del controllo dei movimenti, e che porta alla progressiva paralisi della muscolatura volontaria. Tuttavia attualmente non esistono trattamenti capaci di fornire un valido blocco alla degenerazione neuronale che, dai sintomi iniziali, (come atrofia muscolare, paralisi e spasticità), arriva fino alla compromissione delle funzioni vitali. Insomma, per la SLA purtroppo non ci sono cure: il solo farmaco autorizzato per il trattamento è il riluzolo, il quale protegge sì i neuroni ma tuttavia perde presto di efficacia man mano che la malattia progredisce. O almeno così è stato finora; infatti di recente Piera Pasinelli e Davide Trotti, co-direttori della Weinberg Unit for ALS Research presso la Thomas Jefferson University di Filadelfia, hanno fatto sapere di aver trovato una possibile spiegazione a questo fenomeno e di conseguenza una possibile via per potenziare l'efficacia del trattamento. In pratica la scoperta, pubblicata sugli Annals of Clinical and Translational Neurology, ha dimostrato come una minima quantità di farmaco riesce a raggiungere il cervello, a causa del meccanismo di protezione del sistema nervoso centrale costituito dalla barriera ematoencefalica ed, in particolare, due proteine di membrana, la P-glicoproteina, (nota anche con la sigla P-gp), e la BCRP. In altre parole, lo stesso meccanismo in atto con tossine e sostanze pericolose, viene adottato contro il riluzolo, il cui ingresso viene impedito da alcune pompe proteiche. In sostanza è stato proprio analizzando l'evoluzione delle proteine con funzione di pompa nel corso della progressione della malattia, che i ricercatori avevano notato una sorta di compensazione in atto nel sistema nervoso centrale: le proteine, generate in maggior misura con il peggioramento della malattia al fine di proteggere il cervello, intensificano la propria azione e, legandosi anche al farmaco, lo espellono ad un ritmo maggiore; il che spiegherebbe la diminuzione di efficacia con il passare del tempo. A questo punto l'idea dei ricercatori è stata quella di migliorare gli effetti del farmaco impedendone l'espulsione attraverso il blocco delle suddette due proteine trasportatrici e mantenendo invariato il funzionamento delle altre pompe della barriera ematoencefalica, per evitare così i noti effetti collaterali di tossicità. Per di più, utilizzando un farmaco già noto, (ossia l'elacridar), inibitore di terza generazione di entrambe le pompe proteiche, i ricercatori hanno osservato un aumento della quantità di farmaco in grado di arrivare al sistema nervoso centrale e di rimanervi. Inoltre, per simulare la condizione clinica del paziente al momento della diagnosi e dell'inizio delle cure, il cocktail di farmaco ed inibitore è stato somministrato a topi già ammalati di SLA: con questo trattamento combinato, si è avuto un miglioramento di alcuni sintomi e della forza muscolare, oltre ad un aumento della sopravvivenza. Tuttavia ciò non prova automaticamente il funzionamento di questo nuovo trattamento anche sugli esseri umani; anche se comunque si tratta della dimostrazione di un possibile approccio terapeutico che potrebbe, infine, potenziare l'efficacia del farmaco già in uso oppure indicare la strada per individuarne di nuovi.
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