Si chiama Venetoclax e si tratta di un nuovo promettente farmaco per il trattamento della leucemia mieloide acuta, (malattia tumorale del sangue e del midollo osseo a carattere rapidamente progressivo conosciuta anche con la sigla LMA o AML), sviluppato dall'azienda biofarmaceutica AbbVie, la quale di recente ha annunciato che l'Agenzia Europea Dei Medicinali, (nota anche con la sigla EMA), ne ha concesso la designazione di un cosiddetto "farmaco orfano": una terapia sperimentale orale che agisce inibendo la B-cell Lymphoma-2, (proteina nota anche con la sigla Bcl-2). In pratica l'AML rappresenta il tipo più comune di leucemia acuta negli adulti, generalmente colpisce la fascia di età più avanzata della popolazione ed è poco comune nelle persone di età inferiore ai 45 anni: l'età media delle persone che ne sono affette è pari a 67 anni con un'incidenza annuale stimata tra 1 su 33.000 ed 1 su 25.000 abitanti. Tra l'altro la caratteristica principale di questa malattia è l'eccessiva produzione di un tipo specifico di globuli bianchi, (ovvero i mieloblasti), i quali proliferando provocano un deficit delle cellule sane del sangue. Mentre, generalmente, la designazione di un "farmaco orfano" viene concessa alle terapie che intendono trattare, prevenire o diagnosticare patologie potenzialmente fatali che nell'Unione Europea colpiscono non più di 5 persone su 10.000 abitanti e per le quali non sono disponibili terapie adeguate, offrendo un beneficio significativo a coloro che soffrono della patologia. Al riguardo Michael Severino, vice-presidente esecutivo di ricerca e sviluppo, nonché direttore scientifico di AbbVie, ha spiegato: "I progressi terapeutici per i pazienti con AML di età superiore ai 60 anni, ovvero la fascia di popolazione che viene più spesso colpita da questa neoplasia aggressiva e potenzialmente fatale, sono stati finora molto pochi. Queste designazioni ottenute da Venetoclax non solo mettono in risalto il fatto che sussistono ancora esigenze non soddisfatte per i pazienti affetti da AML, ma servono anche a rafforzare sia il nostro obiettivo di vincere la battaglia contro le malattie tumorali che il nostro impegno a raggiungere progressi scientifici in oncologia". Mentre Umberto di Luzio Paparatti, direttore medico di AbbVie in Italia, ha sottolineato: "La nostra ricerca in ematologia ed oncologia è rivolta alla scoperta ed allo sviluppo di terapie mirate alla lotta contro i processi vitali dei tumori. La nostra pipeline in queste aree terapeutiche include diverse nuove molecole in fase di studio per più di 15 diversi tipi di tumore, tra cui alcuni dei più diffusi e difficili da trattare, quali il mieloma multiplo, la leucemia linfatica cronica, (in ematologia), ed il glioblastoma, il tumore del polmone ed il tumore della mammella, (in oncologia)". Ad ogni modo, sempre di recente, la Food and Drug Administration, (conosciuta anche con la sigla FDA), ha concesso al Venetoclax sia la designazione di terapia altamente innovativa che di "farmaco orfano" per il trattamento dei pazienti affetti da AML. Come se non bastasse la stessa EMA ha validato la richiesta di Autorizzazione all'Immissione in Commercio, (o AIC), per il Venetoclax nel trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica, (nota anche con la sigla LLC), con delezione del cromosoma 17p o con mutazione TP53; mentre l'agenzia canadese Health Canada ha accettato la sottomissione del dossier per nuovo prodotto medicinale per il trattamento di pazienti con LLC che hanno ricevuto almeno una terapia precedente, compresi pazienti con delezione del cromosoma 17p. Comunque sia, come già anticipato, il composto sperimentale orale Venetoclax è un inibitore selettivo della proteina Bcl-2, (che viene sovra-espressa in presenza di alcune malattie tumorali ed impedisce l'apoptosi di alcune cellule, fra cui i linfociti), attualmente oggetto di sperimentazione di Fase III per il trattamento di LLC recidivante/refrattaria, (oltre che per il trattamento di diversi altri tipi di malattia tumorale), e viene sviluppato in collaborazione con Genentech e Roche; anche se il suo profilo di sicurezza ed efficacia per il momento non è stato ancora valutato dall'EMA o, infine, dalle altre autorità sanitarie.
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