Sembra proprio che le persone che sviluppano il morbo di Parkinson prima dei 50 anni potrebbero essere nate con cellule cerebrali disordinate e che non sono state rilevate per decenni; o almeno questo è quanto hanno fatto sapere di recente alcuni ricercatori del Cedars-Sinai Medical Center attraverso uno studio pubblicato rivista Nature Medicine, il quale ha anche indicato come un farmaco già esistente potrebbe potenzialmente aiutare a correggere questi processi patologici. In pratica, come già noto, il Parkinson si verifica quando i neuroni cerebrali che producono la dopamina, (una sostanza che tra le sue varie funzioni aiuta anche a coordinare i movimenti muscolari), vengono compromessi o muoiono: i sintomi della patologia, (che peggiorano nel tempo), includono lentezza nei movimenti, rigidità muscolare, tremori e perdita di equilibrio; tuttavia nella maggior parte dei casi la causa esatta di questa insufficienza neuronale non è chiara ed attualmente non esiste una cura definitiva. Inoltre, sebbene, secondo le stime, la maggioranza dei pazienti ha 60 anni o più quando viene diagnosticata, circa il 10% ha un'età compresa tra 21 e 50 anni ed è stato su questo gruppo di persone che si è concentrata la suddetta nuova analisi. Al riguardo Michele Tagliati, uno dei principali autori, ha affermato: "Il Parkinson ad esordio giovanile è particolarmente straziante perché colpisce le persone ai vertici della vita. Questa nuova entusiasmante ricerca fornisce la speranza che un giorno potremmo essere in grado di rilevare ed intraprendere azioni precoci per prevenire questa malattia negli individui a rischio". In sostanza per arrivare a tali conclusioni gli scienziati hanno generato cellule staminali speciali, (note come cellule staminali pluripotenti indotte o iPSC), partendo dalle cellule dei pazienti affetti dalla malattia di Parkinson giovanile: si tratta di un processo che comporta il "ritorno indietro nel tempo" delle cellule ematiche adulte ad uno stato embrionale primitivo in modo che possano produrre qualsiasi tipo di cellula del corpo umano, tutte geneticamente identiche alle cellule del paziente; in questo caso gli studiosi hanno utilizzato le iPSC per produrre neuroni della dopamina da ciascun paziente, quindi li hanno coltivati in una Piastra di Petri ed hanno analizzato le loro funzioni. In merito a ciò Clive Svendsen, altro principale autore dello studio in questione, ha commentato: "La nostra tecnica ci ha dato una finestra indietro nel tempo per vedere come i neuroni dopaminici avrebbero potuto funzionare fin dall'inizio della vita di un paziente". Ad ogni modo così facendo i ricercatori hanno rilevato due anomalie chiave nei neuroni della dopamina nel piatto: l'accumulo di una proteina chiamata alfa-sinucleina, che si verifica nella maggior parte delle forme di Parkinson; ed un malfunzionamento dei lisosomi, (strutture cellulari che fungono da "bidoni della spazzatura" usati dalla cellula per scomporre e smaltire le proteine), il quale potrebbe causare proprio il suddetto accumulo dell'alfa-sinucleina. A tal proposito lo stesso Clive Svendsen ha proseguito spiegando: "Quello che stiamo vedendo usando questo nuovo modello sono i primi segni del Parkinson ad esordio giovanile. Sembra che i neuroni della dopamina in questi individui possano continuare a gestire male l'alfa-sinucleina per un periodo di 20 o 30 anni, facendo emergere i sintomi del Parkinson". In ogni caso successivamente gli scienziati hanno usato il loro modello di iPSC per testare una serie di farmaci che potrebbero invertire le anomalie che avevano osservato e, come già anticipato, hanno scoperto che il PEP005, (un medicinale già approvato dalla Food and Drug Administration per il trattamento pre-cancro della pelle), era in grado di ridurre i livelli elevati dell'alfa-sinucleina sia nei neuroni della dopamina coltivati in laboratorio che in alcuni topi geneticamente modificati. Tra l'altro questo farmaco i è dimostrato efficace anche nel contrastare un'altra anomalia riscontrata nei neuroni dopaminici dei pazienti, vale a dire i livelli elevati di una versione attiva di un enzima chiamato protein-chinasi C; anche se al momento il ruolo di questa versione enzimatica nel morbo di Parkinson non è del tutto chiaro. Comunque sia i passi successivi degli studiosi saranno quelli di studiare come il PEP005, (attualmente disponibile in forma di gel), potrebbe essere consegnato al cervello potenzialmente per trattare o prevenire il Parkinson giovanile. Per di più i ricercatori prevedono anche ulteriori esami per determinare se le anomalie riscontrate nel corso del loro studio esistono, infine, anche in altre forme di Parkinson.
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